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治愈了

发布时间:2017-10-14 07:06:29来源:未知点击:

华盛顿特区的Nell Boyce第一次因基因治疗而死亡悲剧可能导致放弃一种可能导致严重反应的基因传递方法自从1990年开始试验以来,已有超过一千名志愿者接受了基因治疗最初,它仅限于病情严重的患者但最近,基因疗法已被用于生命没有风险的人 “在基因治疗试验期间,许多人已经死亡,但他们是绝症的癌症患者,”洛杉矶南加州大学的法国安德森说 “不幸的是,这是第一个真正的基因疗法死亡”这位18岁的受害者杰西基辛格患有一种疾病,使他的肝脏无法分解氨尽管基辛格用药物和低蛋白饮食控制了自己的病情,但他希望参加费城宾夕法尼亚大学的一项试验,旨在找到治疗方法科学家计划使用基因工程腺病毒将一种治疗基因传递给他的肝脏,这种病毒与引起感冒的病毒类似为了确定最大安全剂量,患者接受不同量的腺病毒除发烧外,17名患者没有副作用,但Gelsinger接受了最高剂量,他的肝脏开始衰竭很快,其他器官也失败了,他的生命支持被关闭了医生不知道为什么他会有这么严重的反应 “我们第一次遇到严重毒性,为时已晚,”领导该试验的詹姆斯威尔逊说基辛格与其他志愿者的不同之处在于他没有遗传一个有缺陷的基因相反,这种缺陷在受精后不久就出现在一个胚胎细胞中遗传缺陷基因的人在其所有肝细胞中产生异常低水平的关键酶但基辛格的一些肝细胞是正常的,而其他人则携带一种根本不产生酶的突变基因没有人知道这是否应该有所作为但众所周知,腺病毒会引发可导致炎症的免疫反应 1995年评估Wilson申请批准该试验的重组DNA咨询委员会成员指出,“腺病毒载体不是一种微量毒性试剂,很难证明对相对健康的患者进行试验是合理的”例如,安德森认为,基因治疗师现在可能放弃腺病毒而转而采用其他传递系统 1993年,美国食品和药物管理局停止了使用腺病毒治疗囊性纤维化病人的试验,因为其中一些患者发生了肺部炎症但纽约康奈尔医疗中心的Ron Crystal认为放弃腺病毒是错误的 “这与任何其他药物的开发没有什么不同,”他说 “你学习了悲惨的教训,但没有其他方法可以推进”Crystal使用腺病毒来传递治疗充血性心脏病的基因,并且使用比威尔逊使用的剂量低100倍的剂量没有遇到任何问题(New Scientist,8月14日,